FDA ، کووان را به منظور درمان فنیل کتونوریا(PKU) تایید کرد

اداره دارو و غذا آمریکا داروی Kuvan(sapropterin dihydrochloride) را که اولین دارو به منظور کاهش تاثیرات نوعی اختلال ژنتیکی کمیاب است، تایید کرد. فنیل کتونوریا بیماری ای است که باعث تاخیر رشد مغزی، کوچک شدن اندازه مغز و تاخیر در صحبت کردن و سایر مشکلات نورولوژیکی می شود. فنیل کتونوریای حساس به تتراهیدروبیوپترین(BH4) یا PKU بیماری ای است که در یک نفر از 12000 تا 15000 نوزاد به دنیا آمده در ایالت متحده آمریکا به وقوع می پیوندد.

 
PKU اختلال ژنتیکی است که در آن عملکرد آنزیمی به نام فنیل آلانین هیدروکسیلاز(PAH) که به بدن در شکستن فنیل آلانین کمک می کند، مختل می شود. فنیل آلانین اسید آمینه ای است که در غذاها یافت می شود و در نتیجه این اختلال ژنتیکی سطوح فنیل آلانین در خون افزایش می یابد. سطوح بالای فنیل آلانین برای مغز سمی بوده و منجر به تاخیر رشد مغزی، غیر عادی شدن رفتار، تشنج، عدم توانایی در تمرکز و سازمان دهی اطلاعات و سایر مشکلات نورولوژیکی می شود.

 
ژانت وودکوک نماینده برنامه های پزشکی وعلمی FDA و رئیس اجرایی مرکز تحقیقات و ارزیابی داروها می گوید:«این داروی جدید امیدواری را برای بیماران و خانواده هایی که با این بیماری دست و پنجه نرم می کنند به ارمغان می آورد. کووان برای اولین بار به بیماران و خانواده های آن ها کمک می کند تا روند تخریب تاثیرات نورولوژیکی این بیماری را کاهش دهند.»

 
کووان اولین داروی انتخابی خاص(ارفان)  است که در ژانویه 2004 تایید شد. واژه ارفان در ایالت متحده آمریکا به دارویی اطلاق می شود که به منظور درمان بیماران کمتر از 200000 نفر به کار می رود. واژه ارفان هم چنین می تواند دربرگیرنده داروهایی باشد که برای درمان افرادی بیش از 200000 نفر به کار رفته و در عین حال هیچ انتظار قابل قبولی به منظور این که هزینه دارو از طریق فروش دارو به دست آید، وجود ندارد.

 
سیر تاییدی کووان در ژانویه 2006 بر اساس تاثیرات بالقوه اش در ایجاد مزایای چشم گیر برای بیماران مبتلا به PKU نسبت به سایر درمان های رایج، سرعت بیشتری به خود گرفت.

 
عملکرد کووان بر اساس افزایش فعالیت آنزیم PAH در بیماران مبتلا به فنیل کتونوریا که عملکرد PAH در آن ها مختل شده است، صورت می گیرد. افزایش فعالیت آنزیم PAH منجر به متابولیسم سریع فنیل آلانین و متعاقباً کاهش سطوح فنیل آلانین در خون می شود.

  ادامه مطلب...

نوشته های دیگران ()
نویسنده متن فوق: » یاسر ( شنبه 89/1/28 :: ساعت 11:35 عصر )